A Weizmann Intézet és a Washington Egyetem tudósai CAR-T sejtterápiát alkalmaztak Alzheimer-kóros egereken, megnyitva az utat számos neurodegeneratív betegség kezelése előtt.
Áttörést jelentő eredményről számolt be egy nemzetközi kutatócsoport a Weizmann Tudományos Intézet és a St. Louis-i Washington Egyetem Orvostudományi Karának vezetésével: a világon elsőként alkalmaztak egy innovatív, eredetileg a leukémia kezelésére kifejlesztett immunterápiát az Alzheimer-kór ellen.
Áttörés az Alzheimer elleni küzdelemben
A CAR-T sejtterápiának nevezett eljárás ígéretes eredményeket hozott Alzheimer-kóros egérmodelleken, ami megnyithatja az utat e pusztító agyi betegség és más idegrendszeri sorvadással járó betegségek gyógyítása előtt.
A Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) folyóiratban hétfőn közzétett, szakmailag lektorált tanulmányt Ido Amit professzor (Weizmann Intézet, Rendszer-immunológiai Tanszék) és Jonathan Kipnis professzor (Washington Egyetem) irányította, a kutatást pedig Dr. Pavle Boskovic vezette.
A kutatók munkája az Izrael-díjas Zelig Eshhar professzpr (Weizmann Intézet) több mint 30 évvel ezelőtti úttörő munkáján nyugszik. Eshhar, a CAR-T (kimera antigénreceptor T-sejt) terápia atyja, idén júliusban hunyt el.
„Eshhar zseniális munkáját a leukémia kezelésére fejlesztették ki, de mi láttuk benne a hatalmas lehetőséget, és egy lépéssel továbbvittük azt”
– nyilatkozta Amit a The Times of Israel-nek.
Izraelben a becslések szerint mintegy 150 000 ember él Alzheimer-kórral vagy más neurodegeneratív betegséggel. Bár az Alzheimer-kór pontos oka továbbra is rejtély, a betegség egyik fő jellemzője az agyban felhalmozódó amiloid-béta fehérjeplakkok jelenléte, amelyet az agyszövet gyulladása kísér. Ezek a plakkok elpusztítják az idegsejteket, ami a kognitív funkciók hanyatlásához és a betegségre jellemző emlékezetkieséshez vezet.
A sejt mint gyógyszer
A kutatócsoport egészséges egerek immunrendszeréből izolált T-sejteket. A T-sejtek (vagy T-limfociták) olyan fehérvérsejtek, amelyek kulcsszerepet játszanak a fertőzések és betegségek elleni küzdelemben, önmagukban azonban nem elegendőek a rákos sejtek legyőzéséhez. Eshhar volt az első, aki kivonta a T-sejteket, és genetikailag módosította őket egy olyan molekulával, amely képes felismerni és megtámadni a rákot.
„Ahogy Izrael feltalálta a koktélparadicsomot, Eshhar is valami teljesen váratlannal állt elő”
– mondta Amit. „Ahelyett, hogy antitesteket vagy kismolekulás gyógyszereket fejlesztett volna, fogott egy sejtet, és azt tervezte át gyógyszerré.”
A kutatócsoport Eshhar módszerét alapul véve úgy módosította a T-sejteket, hogy azok felismerjék az agyi amiloid fehérjéket. A módosított sejteket olyan egerekbe fecskendezték, amelyek agyában már jelen voltak az amiloid-béta plakkok. Az eljárás hatására:
- Jelentősen csökkent az amiloidlerakódások mennyisége.
- Mérséklődtek az agyszöveti gyulladás markerei.
Genetika, big data, gépi tanulás és az Amit által „szintetikus biológia és immunológia” néven hívott tudományágak segítségével az izraeli tudósok elérték, hogy a sejtek az agy patológiás területeire vándoroljanak, és „megszakítsák a károsodás ördögi körét”. Kipnis professzor hangsúlyozta, hogy ez az első alkalom, amikor a CAR-T sejtterápiát neurodegeneratív betegségre alkalmazták.
A mostani áttörést jelenthet az olyan betegségek új gyógymódjai felé, mint az Alzheimer-kór, az ALS vagy a Parkinson-kór.
A jövőbeni kutatások során a technológiát arra is használnák, hogy „különféle hatóanyagokat vagy növekedési faktorokat” juttassanak az agyba, amelyek segíthetik a súlyos agykárosodásból való felépülést, sőt, akár az agyszövet regenerációját is.
- 20:20
2019. december 23. - 10:052019. november 29.
- 19:072020. július 29.
