A fejlesztés megállíthatja az ALS degeneratív tüneteit, sőt potenciálisan visszafordíthatja az okozott károkat.
Izraeli kutatók úttörő sikert értek el az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) kezelésében, amely egy halálos neurodegeneratív állapot.
Jó hír az ALS-ben szenvedőknek
A Tel-Avivi Egyetem csapata által kifejlesztett új terápiás technika ribonukleinsavat (RNS) használ. A csapatnak sikerült azonosítania egy adott RNS-szálat, amely képes leküzdeni az MND/ALS degeneratív hatásait, különösen az idegsejtek károsodását, amely a betegek motoros funkcióinak elvesztéséhez vezet.
„Amikor egy specifikus RNS-molekulát adtunk az emberi sejtekhez és az ALS állatmodelljeihez, az idegsejtek leálltak a degenerációban, sőt regenerálódtak”
– mondta Eran Perlson professzor a The Times of Israelnek.
Perlson csapata a Ben-Gurion Egyetem és a Weizmann Intézet tudósaival is együttműködött a projekten. A tudósok korábbi munkájuk során már azonosítottak egy TDP-43 néven ismert fehérjét, amely mérgező csoportokat képez az ALS-es betegek idegsejtjein, de segít szabályozni a fehérjetermelést egészséges emberekben.
Ez a legújabb tanulmány azonosította azt az ágenst, amely a TDP-43 rendellenes működését okozza, egy másik molekulát, a mikroRNS-126-ot. Amikor nincs elég mikroRNS-126 a szervezetben, túl sok TDP-43 termelődik, ami legyengítő tüneteket okozhat. A kutatók azt találták, hogy ha extra mikroRNS-126-ot adunk az ALS-es betegek szöveteihez és a betegséggel injekciózott egerekhez, az képes enyhíteni, sőt visszafordítani a neurodegeneratív hatásokat.
Ezután a klinikai vizsgálatokban szeretnék alkalmazni az eredményeiket. Ha sikeresek, akkor figyelemre méltó előrelépést jelentenek egy olyan betegség kezelésében, amelyet rendkívül nehéz kezelni.
„Az ALS okainak gyökeréig szerettünk volna eljutni, hogy lehetővé tegyük a hatékony gyógyszerek kifejlesztését erre a gyógyíthatatlan betegségre”
– tette hozzá Perlson.
- 13:00
2022. december 27. - 21:002023. március 29.
- 20:002021. október 6.
