Egy izraeli kutatás szerint egy kísérleti Alzheimer gyógyszer alkalmas lehet arra, hogy autista gyerekeken segítsen – írja a The Jerusalem Post.
A tanulmány Ilana Gozes a Tel-Avivi egyetem professzorának vezetésével készült, a Sheba Medical Center valamint európai intézmények támogatásával. Az eredményeket a Translational Psychiatry folyóiratban jelentették meg.
A kutatók egy hétévesen elhunyt autista kisfiú agyát boncolták fel, és a benne talált fehérjéket vizsgálták. A kisfiú ADNP szindrómában szenvedett, amely az autizmus egyik leggyakoribb formája. A betegséget egy genetikai mutáció okozza, és az ADNP fehérje meghibásodásához vezet, amely létfontosságú az agy működéséhez. Azoknak, akik ettől szenvednek, azoknak súlyos nehézségeket okoz a tanulás.
Miközben a kutatók az agyat vizsgálták, tau fehérje lerakódásokat fedeztek fel. Ilyen típusú fehérjék általában Alzheimer-kórtól szenvedő emberek agyában vannak.
„Az ADNP szindrómás gyermek agyszövetében olyan tau fehérje lerakódásokat találtunk, amelyek az Alzheimer-kór jellemzői”
– írta Gozes professzor.
Ezt követően a csoport azzal kísérletezett, hogy hogyan lehetne meggyógyítani azokat a sejteket, amik magukon hordozzák az ADNP mutációt. Ehhez egy NAP elnevezésű, kísérleti gyógyszert használtak, amelyet az Alzheimer-kór ellen fejlesztettek ki. A gyógyszert jelenleg előkészítik a klinikai kísérletek megkezdésére.
„A NAP tulajdonképpen a normális ADNP fehérje rövid darabkája. Amikor a hatóanyagot a mutáns ADNP-t hordozó idegsejthez juttattuk, a tau fehérje egészségesen kapcsolódott a sejt szerkezetéhez, és a sejt normálisan kezdett működni”
— magyarázta a kutatócsoport vezetője.
Ez a felfedezés azt jelenti, hogy a gyógyszer potenciálisan segíthet az ADNP szindrómás gyerekeknek, azonban az további kutatást igényel, hogy pontosan mi okozza a betegséget.
Az bizonyos, hogy egy ADNP-és gyereknek és egy egészséges agyú gyerek közötti fontos különbségnek tűnik, hogy az autista gyerekek agyában tau fehérjék rakódnak le, míg egy egészséges gyereknél ez nem tapasztalható. A kutatók remélik, hogy a felfedezés egy potenciális gyógymódhoz vezethet.
